Jak mierzyć sukces nowej terapii lekowej w kardiologii?

PW/Rynek Zdrowia - 26-04-2018

Osiągnięcie sukcesu w innowacyjnej farmakoterapii w kardiologii staje się coraz trudniejsze, stąd częściej pojawiają się badania, które pokazują poprawę komfortu życia pacjenta i równorzędność leku - uważa prof. Janina Stępińska, kierownik Kliniki Intensywnej Terapii Kardiologicznej Instytutu Kardiologii w Warszawie.

Jak mierzyć sukces nowej terapii lekowej w kardiologii?

Jeśli lek nie pogarsza rokowania, ale w wyraźny sposób polepsza jakość życia, czy to wystarczy, żeby uznać terapię za kolejny sukces w leczeniu? Między innymi na to pytanie starali się odpowiedzieć znani profesorowie podczas jednej z sesji niedawnej I Konferencji „Nowe Technologie w Schorzeniach Sercowo-Naczyniowych” (NTEC; Katowice, 19 kwietnia 2018 r.).

Jak zauważyła prof. Janina Stępińska, kierownik Kliniki Intensywnej Terapii Kardiologicznej Instytutu Kardiologii w Warszawie, członek zarządu Acute Cardiovascular Care Association, randomizowane, duże, międzynarodowe badania nie do końca odzwierciedlają sytuację pacjentów w codziennym życiu.

- Kryteria włączania i wyłączania z badań klinicznych ograniczają badaną populację. To znajduje oczywiście swoje odzwierciedlenie w charakterystyce produktu leczniczego i w wytycznych towarzystw naukowych - mówiła profesor.

Dodała, że twarde punkty końcowe badań są nadal ogromnie istotne dla lekarzy, bo pokazują faktyczną skuteczność leku. - Kiedy porównujemy substancję A z inną, która jest złotym standardem, oczekujemy, że będzie przynajmniej tak samo bezpieczna i tak samo skuteczna - zaznaczyła prof. Janina Stępińska.

Jej zdaniem, osiągnięcie sukcesu w farmakoterapii w kardiologii staje się coraz trudniejsze i stąd pojawiające się badania, które nie są nastawione na pokazanie przewagi nad substancją, która jest złotym standardem, a na wykazanie przynajmniej równorzędności.

Jak mówiła prof. Janina Stępińska, należy umiejętnie interpretować wyniki badań. - Niewątpliwie elementem szalenie ważnym jest komfort życia, ale ów komfort życia ma mniejsze znaczenie, gdy nie towarzyszy mu przewaga w skuteczności leku - podkreślała. Zaznaczyła jednak, że często "pacjenci podejmują decyzję za lekarzy" i jeżeli leczenie uznawane za standard staje się z jakiegoś powodu bardzo uciążliwe, wybierają komfort życia.

Jak z kolei zauważył prof. Piotr Ponikowski, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, można dyskutować czy należy od nowych leków oczekiwać, że poprawią rokowanie w większym stopniu niż inne leki, "ale rokowanie oparte wyłącznie o umieralność, a nie rokowanie jako złożony punkt końcowy".

- Jeśli przyjmiemy taki punkt widzenia, to skazujemy się na badania kliniczne, przeprowadzane w populacjach sięgających i 10 tysięcy pacjentów. Na to przemysłu farmaceutycznego nie stać. Jeśli regulatorzy wymuszą takie rozwiązania na przemyśle, to w mojej ocenie nastąpi gwałtowne odstąpienie od inwestycji w nowe leki, bo badania wymagałyby wydatkowania 100 i więcej milionów euro - uznał prof. Piotr Ponikowski przekonując, że i te argumenty powinny być brane pod uwagę.

- Powoli się otwieram na tę koncepcję - dodał, mówiąc o poprawie jakości życia jako także jednym z wyznaczników innowacyjności leków. I zaznaczył: - Oczywiście otwarte pozostaje pytanie czy poprawa jakości życia pacjenta jest warta wydatkowania kilkudziesięciu tysięcy euro rocznie.

Ku podobnym wnioskom skłaniał się prof. Michał Tendera z III Katedry Kardiologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, przewodniczący Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego w latach 2004-2006.

Przypomniał, że tylko około jedna na tysiąc substancji badanych wchodzi w fazę badań klinicznych, a z kolei z nich nie wszystkie docierają do badań III fazy. Wydatkowanie ogromnych pieniędzy na badania oraz licencja ograniczona do 15 lat sprawia, że firmy, by uzyskać zwrot kosztów, śpieszą się z badaniami klinicznymi. - Zatem rolę odgrywa czynnik czasu i pieniędzy. To olbrzymia inwestycja w rozwój cząsteczki sprawia, że mamy już za sobą ten okres kiedy całkowita śmiertelność była jedynym wyznacznikiem sukcesu nowego leku - ocenił prof. Michał Tendera.

Prof. Krzysztof Strojek, konsultant krajowy w dz. diabetologii, kierownik Oddziału Klinicznego Chorób Wewnętrznych, Diabetologii i Schorzeń Metabolicznych SUM w Katowicach, Śląskie Centrum Chorób Serca w Zabrzu, przypomniał natomiast, iż istnieje koncepcja, że odkryto już wszystkie istotne ciągi enzymatyczne, które wpływają znacząco na poprawę efektów leczenia, a te odkrywane obecnie mają działanie mniej istotne. Podkreślił, że warto uważnie przyglądać się wnioskom płynącym z badań.

Podawał teoretyczny przykład: - Jeżeli stwierdzamy w badaniu klinicznym wystąpienie badanego zdarzenia w grupie placebo wynoszące 3 proc., a w grupie leczenia aktywnego 2 proc., to oznacza, że uzyskano 50-procentową redukcję ryzyka względnego, ale 1 procent rzeczywistej redukcji ryzyka.

Zaznaczył też, że wiadomo kiedy badanie pokazuje dane znamienne statystycznie: - Ale nie odpowiedziano na pytanie i nie zdefiniowano, kiedy można mówić o znamienności istotnej klinicznie i kiedy rzeczywiście w sposób istotny klinicznie wpływa to na efekty leczenia.

Zdaniem prof. Krzysztofa Strojka medycyna znajduje się teraz na takim etapie, że przełomowego postępu technologii lekowych można oczekiwać głównie w terapii genowej i komórkami macierzystymi - Ale przed nami daleka droga - podsumował wątek.